Técnicas de edição de genoma : sistema CRISPR-CAS9 e a terapia gênica

Abstract

O CRISPR é um mecanismo de defesa de bactérias contra DNAs invasores. Quando de sua descoberta, pouco se sabia sobre o seu envolvimento com a imunidade bacteriana e, com o passar dos anos, diversos trabalhos caracterizaram a técnica. O CRISPR tipo II é o mais usado. As bactérias copiam fragmentos de DNA invasor para o loci do CRISPR e usa a maquinaria do CRISPR para formar uma dupla quebra no DNA e inativar invasores. A aplicação do CRISPR-Cas9 na genética médica melhorou tratamentos de doenças genéticas e virais e tem sido usado na edição genética tanto em animais quanto em células humanas. O uso em células humanas abriu o debate ético e discute a importância da imposição de limites no seu uso para o benefício da sociedade, levando em conta os efeitos de seu uso a longo prazo e a sua irreversibilidade. Além da preocupação com aumento do preço dos tratamentos que poderá não estar disponível para todas as camadas sociais. Buscou-se aqui descrever a técnica e seu uso na terapia gênica com seus prós e contras usando a pesquisa bibliográfica em diversos livros e artigos acadêmicos. Por fim a técnica tem o potencial de ajudar a melhorar e a desenvolver novos tratamentos para diversas doenças genéticas ou virais e é bastante importante para pesquisa básica e clínica.