Transplante de células-tronco hematopoiéticas em anemia falciforme

Abstract

A anemia falciforme (AF) é uma doença genética hereditária com maior prevalência no mundo, causada por uma mutação na cadeia beta de globina resultando na produção de hemoglobina S (HbS), sendo capaz de causar deformação nos eritrócitos quando desoxigenados, passando a apresentar forma de foice. A anemia é do tipo hemolítica crônica, e a deformação dos eritrócitos favorece a obstrução dos vasos, gerando crises vaso-oclusivas. Além disso, os indivíduos afetados apresentam crises álgicas intensas e umas das principais complicações da doença é o acidente vascular cerebral. A AF apresenta uma alta prevalência e isso causa um grande impacto na morbimortalidade da população afetada, tornando-a um problema de saúde pública mundial. Os tratamentos existentes não são curativos, promovendo apenas a melhora dos sintomas e aumentando a sobrevida dos pacientes, caso a doença não seja diagnosticada e tratada precocemente, a sobrevida nos primeiros anos é inferior a 20%. Atualmente, os principais tratamentos utilizados são as transfusões sanguíneas, analgésicos e a hidroxiureia (HU). Porém, mesmo fazendo o uso desses medicamentos, não impede que o paciente apresente complicações agudas da doença. Para casos com complicações graves e recorrentes, o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH-alo) é indicado como tratamento curativo. Embora existam complicações relacionadas ao transplante e dificuldade de se encontrar doador HLA (Antígeno Leucocitário Humano) compatível, estudos atuais mostram que 95% dos pacientes que receberam o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) apresentaram sobrevida livre da doença. No Brasil, ainda é pouco utilizado e existem poucos estudos sobre, porém, o tratamento tem se mostrado promissor.