Terapia gênica para o Alzheimer: uma nova perspectiva de tratamento

Abstract

A doença de Alzheimer (DA) e um distúrbio neurodegenerativo progressivo e devastador. É a principal causa de demência na população idosa com rápido crescimento no mundo. As características da DA são comprometimento progressivo da memória com declínio da função cognitiva, o que significa que os pacientes não podem realizar suas atividades diárias de forma independente, além de mudança de personalidade e agressividade. O crescente número de casos de DA tem impacto direto na sociedade e na economia, sendo considerado um problema de saúde pública. Apesar dos esforços dos pesquisadores para elucidar a etiologia da DA, as causas da DA permanecem parcialmente desconhecidas, e nenhum tratamento curativo esta disponível ainda. As marcas patológicas da DA são placas amiloides e emaranhados neurofibrilares no cérebro com presença de tau-hiperfosforilada. Os microRNAs são pequenos, RNAs não-codificantes endógenos de 22 nucleotídeos que podem regular a expressão gênica em nível pós-transcricional por degradação do transcrito ou repressão da tradução. Os microRNAs estão envolvidos em muitos processos biológicos e doenças, particularmente doenças as multifatoriais. A DA é um distúrbio multifatorial, e evidencias acumuladas mostram que os microRNAs desempenham um papel crítico na patogênese da DA. Nesta revisão, serão destacados os efeitos dos microRNAs como alvos terapêuticos na terapia gênica para DA.