Comparação terapêutica entre Ravulizumab, Eculizumab e Pegcetacoplan na hemoglobinúria paroxística noturna: impactos hematológicos, benefícios e limitações.

Abstract

A Hemoglobinúria paroxística noturna é um distúrbio hematopoiético clonal caracterizado por uma mutação somática ligada ao cromossomo X no gene da classe A de biossíntese de âncora de fosfatidilinositol glicano, esta é responsável por acarretar uma deficiência completa ou parcial em um grupo de proteínas afixadas à superfície celular por uma âncora de glicosilfosfatidilinositol, onde existem duas proteínas de grande importância, CD55 e CD59, que realizam a regulagem do sistema complemento. Apesar de ser uma doença rara e de pouca prevalência no mundo, é de suma importância investimentos no diagnóstico e tratamento, afinal, apesar de pouco prevalente, ainda afeta muitas vidas. Com isso, o intuito desta revisão sistemática é realizar uma análise comparativa entre os tratamentos para Hemoglobinúria paroxística noturna clássica, abordando as vantagens e desvantagens das terapias atuais designadas no tratamento relatando as implicações hematológicas no paciente. Esta revisão sistemática foi realizada utilizando as plataformas PubMed, Scielo, Google Acadêmico, utilizando artigos postados entre 2000 e 2025. Com isso, foi observado que os tratamentos farmacológicos atuais, os inibidores de C5 Eculizumab e Ravulizumab apresentam dados favoráveis e benéficos para os pacientes em uso, entretanto, revelaram algumas desvantagens como a ineficiência em normalizar a hemoglobina e a enzima lactato desidrogenase. Outra abordagem de tratamento desenvolvida recentemente é o inibidor de C3 Pegcetacoplan, que comparado aos inibidores de C5, se mostrou superior ao tratamento concorrente, realizando a normalização dos parâmetros de hemoglobina e lactato desidrogenase. Concluindo que nenhum tratamento farmacológico desenvolvido foi 100% eficaz e capaz de proporcionar cura ao paciente.