A utilização de processos biotecnológicos para correção da alteração genética em indivíduos com ataxia de Friedreich

Abstract

A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa rara causada por uma mutação genética no gene FXN que afeta o processo de transcrição e tradução da proteína frataxina. Doenças causadas por uma alteração monogênica são fortes candidatas para o uso da terapia gênica como correção genética. Com base nisso, o objetivo deste trabalho foi analisar e discutir as informações mais recentes sobre os processos biotecnológicos capazes de corrigir tal mutação. Foi abordada a tecnologia de terapia gênica por meio do uso de vetores virais, da utilização do sistema CRISPR Cas9 e também do uso de aptâmeros. Para isso, foi utilizado como método a revisão bibliográfica narrativa com base em artigos publicados nas bases de dados Pubmed, Scielo e Google Scholar. Foi visto que em ambas as pesquisas abordadas foram apresentados resultados significativos na correção da expansão gênica e na desaceleração da neurodegeneração causada pela doença, demonstrando uma perspectiva positiva em relação a utilização de processos biotecnológicos para a correção da alteração genética em indivíduos com ataxia de Friedreich.